അപൂർവ രോഗങ്ങളെ പിന്തുണയ്ക്കുന്ന ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്റ്റ്

ഓർഫൻ മരുന്നുകൾക്ക് ഗവേഷണത്തിനും വികസനത്തിനും പ്രോത്സാഹനമുണ്ട്

എന്താണ് അനാഥ മരുന്ന് അഥവാ അനാഥ മയക്കുമരുന്ന് എന്താണ്? ഈ മരുന്നുകൾ ഗവേഷണത്തിനും വികസനത്തിനും പ്രധാന കാരണമെന്താണ്, തടസ്സങ്ങൾ എന്തൊക്കെയാണ്?

ഒരു ഓർഫൻ ഡ്രഗ് എന്താണ്? - നിർവ്വചനം

അനാഥ മരുന്ന് ഒരു മരുന്നാണ് (ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ), അത് ഒരു കമ്പനിയെ ലാഭകരമായി കണ്ടെത്തുന്നതിനുള്ള കഴിവില്ലായ്മ കാരണം അവികസിതാവസ്ഥയിൽ തുടരുന്നു. മയക്കുമരുന്ന് ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്നതിന് ആവശ്യമായ ഗവേഷണത്തിനും വികസനത്തിനുമെതിരെ മയക്കുമരുന്ന് വാങ്ങുന്ന താരതമ്യേന കുറച്ചു പേരെ മാത്രമേ മയക്കുമരുന്ന് പ്രയോജനപ്പെടുത്താത്ത മരുന്നുകൾ ഉപയോഗിക്കാവൂ.

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, അനാഥ മയക്കുമരുന്ന് കമ്പനികൾ ധാരാളം പണം പ്രതീക്ഷിക്കുന്നില്ല, മറിച്ച് മയക്കുമരുന്നുകളിൽ പണം കൊണ്ടുവരാൻ അവർ ശ്രമിക്കുന്നു.

ചില മരുന്നുകൾ "ഓർഫൻ ഡ്രഗ്സ്"

ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ (മയക്കുമരുന്ന്), ബയോടെക് കമ്പനികൾ എന്നിവ വൈദ്യചികിത്സയിലേക്ക് പുതിയ മരുന്നുകൾ നിരന്തരം ഗവേഷണം ചെയ്യുകയും വികസിപ്പിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു, പുതിയ മരുന്നുകൾ നിരന്തരം വിപണിയിൽ എത്തിക്കുന്നു. അപൂർവ്വ രോഗങ്ങളിൽ നിന്നും രോഗങ്ങളിൽ നിന്നും കഷ്ടപ്പെടുന്നവർക്ക് മാത്രമല്ല, അസുഖങ്ങൾ നേരിടുന്നതിന് ഒരേ മരുന്ന് ഗവേഷണ ശ്രദ്ധയില്ല. ഇവരുടെ എണ്ണം വളരെ ചെറുതായതിനാൽ, ഈ അപൂർവ രോഗങ്ങളെ സാധാരണയായി "അനാഥ മരുന്ന്" എന്ന് വിളിക്കുന്ന പുതിയ മരുന്നുകൾക്ക് സാധ്യതയുള്ള മാർക്കറ്റ് ചെറിയതാണ്.

യുണൈറ്റഡ് സ്റ്റേറ്റ്സിലെ 200,000 അംഗങ്ങളിൽ കുറഞ്ഞതോ അല്ലാത്തതോ യൂറോപ്യൻ യൂണിയനിൽ 10,000 പേർക്ക് 5 ൽ കുറവാണ്. അമേരിക്കയിലെയും യൂറോപ്യൻ യൂണിയനിലെയും ഗവൺമെന്റ് റെഗുലേറ്ററി ഏജൻസികൾ മയക്കുമരുന്ന് വികസനത്തിൽ ഈ വ്യത്യാസങ്ങൾ കുറയ്ക്കുന്നതിന് നടപടികൾ സ്വീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്

ഓർഫൻ ഡ്രഗ്സ് വികസിപ്പിക്കുന്നതിന് ഇൻസെൻറീവ്സ്

അപൂർവ മാനസികരോഗങ്ങൾക്ക് മതിയായ മരുന്നുകൾ അമേരിക്കയിൽ വികസിപ്പിച്ചെടുത്തിട്ടില്ലെന്നും മയക്കുമരുന്നു കമ്പനികൾ അപൂർവമായ അവസ്ഥയിൽ മയക്കുമരുന്നുകൾ വികസിപ്പിക്കുന്നതിൽ സാമ്പത്തിക നഷ്ടമുണ്ടാക്കുമെന്നും അംഗീകരിച്ചുകൊണ്ട് 1983 ലെ യു.എസ് കോൺഗ്രസ് ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്ട് കരസ്ഥമാക്കി.

യു.എസ് ഓഫീസ് ഓഫ് ഓർഫൻ പ്രോഡക്റ്റ് ഡവലപ്പ്മെന്റ്

യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ (എഫ്ഡിഎ) അമേരിക്കയിൽ വിപണിയുടെ സുരക്ഷിതത്വവും ഫലപ്രദത്വവും ഉറപ്പു വരുത്തുന്നതിന് ഉത്തരവാദിയാണ്.

ഗവേഷണ ഗ്രാൻറുകൾ വാഗ്ദാനം ചെയ്യുന്നതുൾപ്പെടെ, അനാഥരായ മരുന്നുകൾ വികസിപ്പിക്കുന്നതിനും (അപൂർവ വൈകല്യങ്ങൾക്കും മറ്റ് മെഡിക്കൽ ഉൽപ്പന്നങ്ങൾക്കും) സഹായം നൽകുന്നതിനും FDA ഓഫീസ് ഓഫ് ഓർഫൻ പ്രൊഡക്ട് ഡവലപ്പ്മെന്റ് (OOPD) രൂപീകരിച്ചു.

മറ്റു മരുന്നുകൾ പോലെ, ഓർഫൻ മരുന്നുകൾ ഇപ്പോഴും മാർക്കറ്റിംഗിനായി FDA അവരെ അംഗീകരിക്കുന്നതിന് മുമ്പ് ഗവേഷണ-ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ വഴി സുരക്ഷിതവും ഫലപ്രദവുമാണ്.

1983 യു.എസ് ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്ട്

അപൂർവ വൈകല്യമുള്ളവരുടെ ചെറിയ വിപണനത്തിനായി മരുന്നുകൾ (മറ്റ് മെഡിക്കൽ ഉൽപ്പന്നങ്ങൾ) വികസിപ്പിക്കുന്നതിനായി കമ്പനികളെ പ്രേരിപ്പിക്കുന്നതിനുള്ള പ്രോത്സാഹനമാണ് ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്ട് (യുഎസിൽ 47 ശതമാനം അപൂർവ അർബുദങ്ങൾ 25,000 ആളുകൾക്കും ബാധകമാണ്). ഈ പ്രോത്സാഹനങ്ങളിൽ ഇവ ഉൾപ്പെടുന്നു:

• അനാഥ മരുന്നുകൾ വികസിപ്പിക്കുന്നതിന് ഗവേഷണത്തിന് 50 ശതമാനം ചെലവഴിച്ചതിന് ഫെഡറൽ ടാക്സ് ക്രെഡിറ്റുകൾ.
• മരുന്ന് വിൽപനയ്ക്ക് ഒരു പ്രത്യേക മരുന്നിന്റെ FDA വിപണന അനുമതി വാങ്ങുന്നതിനുള്ള 7 വർഷത്തെ ഒരു ഏജൻസി ഉറപ്പാക്കുന്നു. മരുന്ന് അംഗീകരിച്ച ഉപയോഗത്തിന് മാത്രമേ ഇത് ബാധകമാകൂ. വ്യത്യസ്ത ഉപയോഗത്തിനുള്ള മറ്റൊരു അപേക്ഷയും FDA അംഗീകരിച്ചേക്കാം, മാത്രമല്ല ആ ഉപയോഗത്തിന് മരുന്ന് നൽകിയിട്ടുള്ള കമ്പനിക്ക് മാത്രമുള്ള വിപണന അവകാശങ്ങൾ ഉണ്ടായിരിക്കും.
• മയക്കുമരുന്ന് അനുമതി അപേക്ഷാ ഫീസ് വാർഷിക FDA ഉൽപ്പന്ന ഫീസ്.

ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്ടിന് മുമ്പ്, ചില അപൂർവ രോഗങ്ങൾ കൈകാര്യം ചെയ്യാൻ കുറച്ച് അനാഥ മരുന്ന് ലഭ്യമാണ്.

ഈ നിയമപ്രകാരം, അമേരിക്കയിൽ മാർക്കറ്റിംഗിനായി 200 ലേറെ അനാഥ മരുന്നുകൾ FDA അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്

യുഎസ് ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കലിലെ ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്ടിൻറെ സ്വാധീനം

1983-ൽ ഓർഫൻ ഡ്രഗ് ആക്റ്റ് നിലവിൽ വന്നതു മുതൽ പല മരുന്നുകളുടെയും വളർച്ചയ്ക്ക് ഉത്തരവാദികളാണ്. 2012 ആയപ്പോഴേക്കും കുറഞ്ഞത് 378 മരുന്നുകൾ ഈ പ്രക്രിയയിലൂടെ അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്, എണ്ണം കൂടി കയറുന്നു.

അനാഥ മരുന്ന് നിയമം കാരണം മരുന്നുകളുടെ ഉദാഹരണം

അംഗീകരിച്ച ഔഷധങ്ങളിൽ താഴെപ്പറയുന്നവയാണ്:

• അണുനാശക സ്വാസോടെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി Adrenocorticotropic hormone (ACTH)
• ഹണ്ടിങ്ടൺസ് രോഗം ബാധിച്ചവരിൽ കൊറോയി ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി ടെട്രാബ്ജെസൈൻ

• ഗ്ലൈക്കോജൻ സ്റ്റോറേജ് ഡിസോർഡർ, പോംപസ് രോഗം എന്നിവയുള്ളവർക്ക് എൻസൈം റീപ്ലേസ്മെൻറ് തെറാപ്പി

ഇന്റർനാഷണൽ റിസേർച്ച് ആൻഡ് ഡവലപ്മെന്റ് ഫോർ ഓർഫൻ ഡ്രഗ്സ്

യുഎസ് കോൺഗ്രസിനെ പോലെ, യൂറോപ്യൻ യൂണിയൻ (EU) ഗവൺമെന്റ് അനാഥ മരുന്ന് ഗവേഷണത്തിനും വികസനത്തിനും വേണ്ടതിന്റെ ആവശ്യകത അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്.

ഓർഫൻ മെഡിസിനൽ പ്രൊഡക്ട്സ് കമ്മിറ്റി

1995 ൽ സ്ഥാപിതമായ യൂറോപ്യൻ മരുന്നുകൾ ഏജൻസി (ഇഎംഇഎ) യൂറോപ്യൻ യൂണിയനിൽ മാര്ക്കറ്റിന്റെ സുരക്ഷയും കാര്യക്ഷമതയും ഉറപ്പു വരുത്തുന്നതിന് ഉത്തരവാദിയാണ്. ഇത് 25 യൂറോപ്യൻ യൂണിയൻ അംഗങ്ങളുടെ ശാസ്ത്രീയ ഉറവിടങ്ങൾ കൂട്ടിച്ചേർക്കുന്നു. 2000-ൽ, ഓർഫൻ മെഡിസിനൽ പ്രൊഡക്ട്സ് കമ്മിറ്റി (COMP) രൂപീകരിച്ചു.

ഓർഫൻ ഔഷധ ഉൽപ്പന്നങ്ങൾ നിയന്ത്രണം

യൂറോപ്യൻ കൗൺസിൽ പാസ്സാക്കിയ ഓർഫൻ മെഡിസിനൽ പ്രൊഡക്ട്സിന്റെ നിയന്ത്രണം, യൂറോപ്യൻ യൂണിയനിലെ അനാഥ മരുന്ന് വികസിപ്പിക്കുന്നതിനുള്ള (മറ്റ് അപൂർവ വൈകല്യങ്ങൾക്കായുള്ള മറ്റ് മെഡിക്കൽ ഉത്പന്നങ്ങൾ) വികസനത്തിന് ആനുകൂല്യങ്ങൾ നൽകുന്നു.

• മാർക്കറ്റിംഗ് അനുമതി പ്രക്രിയയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട ഫീസ് ഇളവ്.
• മയക്കുമരുന്ന് EMEA മാർക്കറ്റിംഗ് അനുമതി ലഭിക്കുന്നതിന് ആദ്യ കമ്പനിയ്ക്ക് മയക്കുമരുന്ന് വില്പനയ്ക്ക് ഒരു 10 വർഷ പരിധി നിശ്ചയിച്ചത്. മരുന്ന് അംഗീകരിച്ച ഉപയോഗത്തിന് മാത്രമേ ഇത് ബാധകമാകൂ.
• കമ്യൂണിറ്റി മാർക്കറ്റിംഗ് അംഗീകാരം - യൂറോപ്യൻ യൂണിയനിലെ എല്ലാ അംഗരാജ്യങ്ങളിലേക്കും വ്യാപിപ്പിക്കുന്ന മാർക്കറ്റിംഗ് അംഗീകാരത്തിന്റെ ഒരു കേന്ദ്രീകൃത നടപടിക്രമം.
• പ്രോട്ടോക്കോൾ സഹായം, മയക്കുമരുന്ന് കമ്പനിയെ സംബന്ധിച്ചിടത്തോളം ശാസ്ത്രീയ ഉപദേശം നൽകുന്ന ഒരു മരുന്നിന് ആവശ്യമായ വിവിധ പരിശോധനകൾ, ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങൾ എന്നിവയെക്കുറിച്ച്.

അനാഥ മരുന്ന് ഉൽപന്നങ്ങളുടെ നിയന്ത്രണം യു.എസിലെ അതേ ആനുകൂല്യ ഫലം യൂണിവേഴ്സിറ്റിയുടെ നിയന്ത്രണത്തിലാണ്. അപൂർവ വൈകല്യങ്ങൾ കാരണം അനാഥ മരുന്നുകളുടെ വികസനവും വിപണനവും വളരെയധികം വർധിച്ചു.

അനാഥ മയക്കുമരുന്ന് നിയമത്തിന്റെ ചുവട്

അനാഥ മരുന്ന് നിയമത്തെക്കുറിച്ച് വളരെയേറെ വിവാദങ്ങളുണ്ട്. അപൂർവ്വമായ അസുഖങ്ങൾക്കാവശ്യമായ ചികിത്സയുടെ ആവശ്യകത, മറുവശത്ത് ഒരു വശത്ത് സുസ്ഥിര പ്രശ്നങ്ങളെക്കുറിച്ചുള്ള ചോദ്യങ്ങൾ. ഭാഗ്യവശാൽ, ഐക്യനാടുകളിലും യൂറോപ്പിലും ഈ പ്രവർത്തനങ്ങൾ ഒരുമിച്ചുചേർന്ന പല അപൂർവ്വ രോഗങ്ങൾക്കും ബോധവൽക്കരണം ഉണ്ട്.

_{ഉറവിടങ്ങൾ:}

_{ഹെർഡർ, എം. അനാഥ മരുന്ന് നിയമത്തിന്റെ ഉദ്ദേശം എന്താണ്? . PLoS മെഡിസിൻ . 2017. 14 (1): e1002191.}

_{മർഫി, എസ്., പുവാൻകാന്ത്, എ., ആർ. ഗ്രിഗ്സ്. അപൂർവ ന്യൂറോളജിക്കൽ ഡിസോർഡേഴ്സിനുള്ള ഓർഫൻ പ്രൊഡക്ഷൻ പദവിയുടെ ഉ. ആറൽസ് ഓഫ് ന്യൂറോളജി . 2012. 72 (4): 481-490.}

_{യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ. ഒരു ഓർഫൻ പ്രൊഡക്റ്റ് ചെയ്യൽ: മരുന്നുകളും ബയോളജിക്കൽ പ്രൊഡക്ടുകളും. 05/02/16 അപ്ഡേറ്റുചെയ്തു. https://www.fda.gov/forindry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}