വരാൻപോകുന്ന മരുന്നുകൾക്ക് പികെഡീഡിനെ ചികിത്സിക്കാൻ കഴിയും
വൃക്കയിലെ സസ്തനികളുടെ സാന്നിദ്ധ്യവും പുരോഗമന വളർച്ചയും ജനിതകവ്യതിയാനമായ ജനിതക തകരാറാണ് പോളിസിസ്റ്റിക് കിഡ്നി രോഗം ( പി.കെ.ഡി ). ലളിതമായ സിസ്ടെസ് എന്നു വിളിക്കപ്പെടുന്നതിൽ നിന്നും വ്യത്യസ്തമായി, പി.കെ.ഡി ഒരു നല്ല രോഗം മാത്രമല്ല, പി.കെ.ഡി രോഗികളിൽ വലിയൊരു ഭാഗം വൃക്ക തകരാറുകൾക്ക് കാരണമാകുന്നു, ഡയാലിസിസ് അല്ലെങ്കിൽ വൃക്ക ട്രാൻസ്പ്ലാൻറ് ആവശ്യമുണ്ട് .
പി.ഡി.ഡിയുടെ രോഗനിർണയത്തെ കുറിച്ച് ഒരു രോഗി മനസ്സിലാക്കുന്നുണ്ടെങ്കിൽ, ആദ്യത്തേത് ഉയർന്നുവരുന്നുണ്ട്.
രോഗം പതുക്കെ കുറയ്ക്കാൻ എങ്ങനെ ചികിത്സ കഴിയും എന്ന് മനസ്സിലാക്കാൻ മുമ്പ് ADH എന്ന് വിളിക്കുന്ന ഒരു ഹോർമോൺ അല്ലെങ്കിൽ ഒരു ഡയറോറെറ്റിക്ക് ഹോർമോൺ (വാസോപ്രോസിൻ എന്നും അറിയപ്പെടുന്നു) ആവശ്യമാണ്.
പി.കെ.ഡി.യിലെ എഡിഹിന്റെ പങ്ക്
സമുദ്രാന്തരങ്ങളിൽ നിന്ന് ജീവൻ ഉത്ഭവിച്ചുകൊണ്ട് ADH ജീവൻ രക്ഷിച്ചു. അത് ADH ന് ഇല്ലായിരുന്നെങ്കിൽ, അഗ്നിപർവതത്തിൽ സൂര്യപ്രകാശത്തിൽ കടുത്ത വരൾച്ചയുടെ സ്വാധീനം നേരിടാൻ പല ജീവജാലങ്ങൾക്കും കഴിയുകയില്ല.
"ഹൈപ്പോഥലോമസ്" എന്ന് വിളിക്കുന്ന മസ്തിഷ്കത്തിന്റെ ഭാഗമാണ് ADH നിർമ്മിക്കുന്നത്, വൃക്കയിൽ പ്രവർത്തിക്കുന്ന ഒരു ഹോർമോൺ, ജലത്തെ നിലനിർത്തുകയും സംരക്ഷിക്കുകയും ചെയ്യുന്നു. ചൂടുവെള്ളത്തിൽ ഒരു ദിവസം കുടിവെള്ളം കുടിക്കാനോ ഒരു ദിവസം ചെലവഴിക്കാനോ കഴിയാത്തത്രയും മൂത്രം മൂടിയതായി കാണപ്പെടുന്നു. അതുകൊണ്ട് ജലത്തിൻറെ അളവ് എത്രമാത്രം ഒഴിവാക്കണം, നമ്മുടെ ആവശ്യങ്ങൾ നിറവേറ്റാൻ എത്രമാത്രം "റീസൈക്കിൾഡ്" ചെയ്യണം (നമ്മുടെ ജല ഉപഭോഗം, ആംബിയന്റ് താപനില പോലും).
സി.കെഡിനെക്കുറിച്ചുള്ള ചർച്ചയിൽ ADH എങ്ങനെ യോജിക്കുന്നു? പി.കെ.ഡബ്ല്യു ഡിറ്റിലെ വൃക്ക തകരാറുകൾ മൂലം മുടി വളർച്ചയുടെ പ്രധാന പ്രോമോട്ടർമാരിൽ ഒരാളാണ് ADH എന്ന് പഠനങ്ങൾ തെളിയിച്ചിട്ടുണ്ട്. മറ്റൊരു വിധത്തിൽ പറഞ്ഞാൽ, ADH ലെവുകൾ കുറയ്ക്കുന്നതിനോ, അല്ലെങ്കിൽ അതിന്റെ പ്രവർത്തനത്തെ തടസ്സപ്പെടുത്തുന്നതിനോ തടസ്സമുണ്ടെങ്കിൽ, മുടി വളർച്ചയും, പി.കെ.ഡി യുടെ സങ്കീർണ്ണമായ പുരോഗതിയുമാണ് ഇത് സാധ്യമാകുന്നത്.
നിലവിലെ ചികിത്സ ഓപ്ഷനുകൾ
എ.ഡി.ഹിയുടെ പങ്ക് മനസ്സിലാക്കൽ ലഭ്യമായ ചികിത്സാ മാർഗ്ഗം മനസ്സിലാക്കാൻ സഹായിക്കും, എന്തിനാണ് അവർ ജോലിചെയ്യുന്നത്, ജല ഉപഭോഗം വർദ്ധിക്കുന്നതിൽ നിന്നും വെട്ടിപ്പിടിച്ച മരുന്നുകൾ വരെ.
- വർദ്ധിച്ച ജല ഉപഭോഗം : ഈ ശബ്ദം പോലെ ലളിതമായത്, കുടിവെള്ളം എ.ഡി. നിങ്ങൾ നിർജ്ജലീകരണം ലഭിക്കാൻ തുടങ്ങുമ്പോൾ ADH ലെവലുകൾ വർദ്ധിക്കും. ഇത് ദാഹത്തിൻറെ പ്രതികരണത്തെ തടയും. ഇത് കുറച്ച് വെള്ളം കുടിക്കുകയും ചെയ്യും. ഈ അവസ്ഥയിൽ, എ.ഡി.എച്ച് ഉയർത്താൻ മുൻകൂട്ടി ശ്രമിച്ചുകൊണ്ട് ADH നിരന്തരമായി കുറയ്ക്കുന്നതാണ് ആശയം. ഇത് പി.കെ.ഡിയുടെ പുരോഗതിയെ സാരമായി ബാധിക്കുമെന്ന് കരുതുന്നു. യഥാർത്ഥത്തിൽ എത്രത്തോളം ഫലപ്രദവും അർഥവത്തും ഇപ്പോഴും ചർച്ചചെയ്യപ്പെട്ടിട്ടുണ്ട്.
- മാനസികരോഗങ്ങൾ സങ്കീർണമാക്കൽ: നിലവിൽ മറ്റു ചില പ്രത്യേക ചികിത്സകൾ ഇല്ലാത്തതിനാൽ, പി.കെ.ഡി യുടെ സങ്കീർണതകൾ കൈകാര്യം ചെയ്യാൻ ഞങ്ങൾ പരിമിതപ്പെട്ടിരിക്കുന്നു. ഉയർന്ന രക്തസമ്മർദ്ദം, കിഡ്നി അണുബാധകൾ, വൃക്ക കല്ലു, അസാധാരണ ഇലക്ട്രോലൈറ്റുകൾ ഇവയാണ്. ഉയർന്ന രക്തസമ്മർദ്ദം ACE ഇൻഹിബിറ്ററുകൾ അല്ലെങ്കിൽ എആർബി എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്ന പ്രത്യേക മരുന്നുകൾ ഉപയോഗിച്ചാണ്. വർദ്ധിച്ചുവരുന്ന ജല ഉപഭോഗം രണ്ട് പ്രധാന പി.കെ.ഡബ്ല്യുഡി സംബന്ധമായ സങ്കീർണതകൾ കുറയ്ക്കാൻ സഹായിക്കും: വൃക്കരോഗം, വൃക്ക കല്ലു.
ഫ്യൂച്ചർ ട്രീറ്റ്മെന്റ് ഓപ്ഷനുകൾ
പി.കെ.ഡബ്ല്യുഡി വഷളാക്കുന്നതിൽ ADH യുടെ പങ്ക് മനസ്സിലാക്കുന്നത് മുകളിൽ വിവരിച്ച "ബാൻഡ് എയ്ഡ്" ഇടപെടലുകൾക്ക് പുറത്തുള്ള കൂടുതൽ സ്ഥായിയായ ചികിത്സാ രീതികൾ വാഗ്ദാനം ചെയ്യുന്ന ഗവേഷണ പ്രോത്സാഹനത്തിലേക്ക് നയിച്ചു.
നിലവിലുള്ള ഗവേഷണങ്ങൾ എ.ഡി.എന്റെ പ്രവർത്തനത്തെ തടയാൻ കഴിയുന്ന മയക്കുമരുന്നുകൾ കണ്ടെത്തുന്നതിലും ശ്രദ്ധിച്ച് വലുത് കൂടുന്നതിൽ നിന്നും തടയുന്നു (മുടി പിടിപ്പിക്കുന്ന രോഗികളുടെ വൃക്ക തകരാറായതു കാരണം).
കുറച്ച് ഉദാഹരണങ്ങൾ ഇതാ:
- Tolvaptan: ഇത് ആദ്യം കുറഞ്ഞ സോഡിയം അളവ് ചികിത്സിക്കുന്നതിനും, ADH (സാധാരണയായി ADH എന്ന വാതകം (V2 റിസപ്റ്റർ) തടയുന്നതിലൂടെയും പ്രവർത്തിക്കുന്നു (V2 റിസപ്റ്ററിന്റെ "കീഹോൾ" ADH ന് അറ്റാച്ചുചെയ്യേണ്ടത് ആവശ്യമാണെങ്കിലും, ടോൽവപ്റ്റൻ "വ്യാജ കീ" ആണ്, അത് സംഭവിക്കുമ്പോൾ അത് തടസ്സപ്പെടുത്തുമ്പോൾ).
നല്ല രീതിയിൽ പ്രചാരത്തിലുള്ള TEMPO ട്രയൽ ടോക്വാപ്റ്റനെ സംബന്ധിച്ചുള്ള ഒരു ക്ലിനിക്കൽ ആപ്ലിക്കേഷനെ PKD- ൽ വൃക്ക പ്രവർത്തനം കുറയുന്നു. ഈ വൃക്കകളുടെ വളർച്ചയുടെ വളർച്ച മന്ദഗതിയിലായതായി തോന്നുന്നു. മൂന്നു വർഷത്തെ കാലയളവിൽ വൃക്കമാറ്റങ്ങൾ കുറയുന്നു. എന്നിരുന്നാലും, പി എൽ ഡി ചികിത്സയ്ക്കായി അമേരിക്കയിൽ എഫ്എൽഡയുടെ അനുഗ്രഹങ്ങൾ ഇതുവരെ ലഭിച്ചിട്ടില്ല. കാരണം, കരളിനെ ബാധിക്കുന്നതിനെക്കുറിച്ചുള്ള ആശങ്ക കാരണം. ലോകത്തിന്റെ മറ്റു ഭാഗങ്ങളിൽ PKD ചികിത്സയ്ക്ക് ഇതിനകം തന്നെ അംഗീകാരം നൽകിയിട്ടുണ്ട്).
- ഒക്ടെരിയോടൈഡ്: ഇത് സോമാറ്റോസ്റ്റേറ്റിൻ എന്ന ഹോർമോണിലെ ദീർഘകാല പ്രവർത്തനരീതിയാണ്. സോമാറ്റോസ്റ്റേറ്റിനൊപ്പം ആറുമാസത്തെ ചികിത്സയ്ക്ക് നീളം കുറഞ്ഞ വളർച്ചയുണ്ടാക്കുമെന്ന് 2005 ൽ ഒരു വിചാരണ ആദ്യം റിപ്പോർട്ട് ചെയ്തു. പി.കെ.ഡബ്ല്യു.ഡിയിൽ വൃക്കസംബന്ധമായ പ്രവർത്തനം കുറയുന്നത് മുടി വളർച്ചയെപറ്റിയുള്ളതാണെന്ന് നമുക്ക് അറിയാമെങ്കിലും, ഈ കേസിൽ മുടി വളരുന്നതിനെ മന്ദീഭവിപ്പിക്കാൻ കഴിയുമെന്ന് പഠനം വ്യക്തമാക്കുന്നു.
2013 ൽ ഞങ്ങൾ ലാൻസെറ്റിൽ പ്രസിദ്ധീകരിച്ച ALADIN ട്രയലിന്റെ ഫലങ്ങൾ കണ്ടു. ഈ പഠനം മുമ്പത്തെ പഠനങ്ങളെ അപേക്ഷിച്ച് കൂടുതൽ കാലം തുടർന്നു, ഒരു വർഷത്തിനു ശേഷം ഓക്ട്രിറ്റെയ്ഡുമായി ചികിത്സിക്കുന്ന രോഗികൾക്ക് ചെറിയ അളവിലുള്ള വൃക്ക അളവ് സൂചിപ്പിക്കുകയും ചെയ്തു, പക്ഷേ മൂന്നു വർഷത്തിലല്ല.
ഞങ്ങൾക്ക് ഇതുവരെ ലഭിച്ച ഡാറ്റ, PKD യുടെ ചികിത്സയിൽ ഒക്ട്രയോഡൈഡിനുള്ള സാധ്യതയുണ്ടെന്ന് തോന്നുന്നു. ചില കാരണങ്ങളാൽ, ഒക്ട്രയോട്ടൈഡ് ഒരു വർഷത്തിനുള്ളിൽ വൃക്ക അളവിൽ വളർച്ച കുറയുന്നുണ്ടെങ്കിലും, അതിന്റെ ഫലം ദീർഘകാലത്തേതിലും അസാധാരണമാവുകയാണ്. വ്യക്തമായും, ദീർഘകാല ഹാർഡ് ഔട്ട്ഡേറ്റ് ഡാറ്റ നോക്കി കൂടുതൽ സമഗ്രമായ പഠനങ്ങൾ ആവശ്യമാണ്.
ഈ രണ്ട് ഏജന്റുമാരും ഇതുവരെ വാഗ്ദാനം ചെയ്ത വാഗ്ദാനങ്ങൾ നൽകിയിട്ടുണ്ടെങ്കിലും (mTOR ഇൻഹെബിറ്ററുകൾ, ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളിൽ മറ്റ് മരുന്നുകൾ എന്നിവപോലുള്ള മറ്റ് പ്രതിയോഗികൾക്ക് പുറമേ) ചെലവ് ഒരു പ്രധാന ആശങ്കയാണ്. മറ്റെല്ലാ കാര്യങ്ങളും തുല്യമാണ്, ഒക്ടെറോട്ടൈഡ്, ടോൾവപ്റ്റനെക്കാൾ വിലകുറഞ്ഞ ഒരു ബദലായി മാറുന്നു. 2017 ൽ അമേരിക്കയിൽ 15,000 ഡോളർ (15 മി.ഗ്രാം) ടോൾവപ്റ്റൻ ഗുളികകൾ നൽകുന്നത് അമേരിക്കയിൽ 11,000 മുതൽ 12,000 ഡോളർ വരെയാണ്. 90 ഒപ്റ്റ്സ് ഒക്ട്രയോട്ടൈഡ് (100 എംസിജി ഇഞ്ചക്ഷൻ) 300 ഡോളർ മുതൽ 400 ഡോളർ വരെ!
> ഉറവിടങ്ങൾ:
> നാഗാവോ എസ്, കസ്യൂറോ എൻ, മക്കോട്ടോ കെ, et al. വർദ്ധിച്ചുവരുന്ന ജല കഴുകൽ പി.സി.കെ എലിലെ പോളിസിസ്റ്റിക് കിഡ്നി രോഗത്തിന്റെ പുരോഗതി കുറയ്ക്കുന്നു. ജം ആങ് സോഫ് നെഫ്രോൾ 2006 ഓഗസ്റ്റ് 17 (8): 2220-7. Epub 2006 ജൂൺ 28.
> ഹിഗാഷിഹാര ഇ, നതഹാര കെ, തൻബോ എം, തുടങ്ങിയവരും. ഓട്ടോമാമൽ ആധിപത്യ പോളിസിസ്റ്റിക് കിഡ്നി രോഗം ബാധിച്ച ജലം വർദ്ധിക്കുന്നത് തടയാൻ കഴിയുമോ? നെഫ്രോളജി ഡയാലിസിസ് ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ. 2014 സെപ്തംബർ 29 (9): 1710-9.
> ടോറസ് വി, ചാപ്മാൻ എ, ദേവ്വിസ്റ്റ് ഒ, തുടങ്ങിയവരും. ഓട്ടോസോമൽ ഗുളിക പോളിസിസ്റ്റിക് കിഡ്നി ഡിസീസ് ഉള്ള രോഗികളിലെ ടോൾവപ്റ്റൻ. എൻ എൻ ജി എൽ ജെ മീഡിയം 2012; 367: 2407-2418, 2012. ഡോ: 10.1056 / NEJMoa1205511
> കരോളി എ, പെരികൊ എൻ, പെർന എ, et al. ഓട്ടോമോമൽ ആധിപത്യ പോളിസിസ്റ്റിക് കിഡ്നി രോഗം (ALADIN) ൽ വൃക്കയും മുടി വളരുന്നും സോമാറ്റോസ്റ്റേറ്റിന്റെ അനലോഗ് ഫലമായി ഉണ്ടാകുന്ന സ്വാധീനം: ഒരു റാൻഡഡ്, പ്ലേബോ-നിയന്ത്രിത, മൾട്ടിസെന്റർ ട്രയൽ. ലാൻസെറ്റ്. 2013 നവംബർ 2; 382 (9903): 1485-95. doi: 10.1016 / S0140-6736 (13) 61407-5.