പ്രാഥമിക Myelofibrosis പുതിയതും വരാനിരിക്കുന്ന ചികിത്സ ഓപ്ഷനുകൾ

കൂടുതൽ ചികിത്സ ഓപ്ഷനുകൾ ഒരു അവലോകനം

പ്രാഥമിക myelofibrosis (PMF) എന്ന പ്രധിരോധ ചികിത്സ മാത്രമാണ് ബ്രൈൻ സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറാണ് . ഉയർന്ന തെറ്റിനും ഇൻറർമീഡിയറ്റ് റിസ്ക് രോഗികൾക്ക് മാത്രം ഈ തെറാപ്പി ശുപാർശ ചെയ്തിട്ടുണ്ട്. ഈ ഗ്രൂപ്പിലാകട്ടെ, പ്രായം, മറ്റ് ആരോഗ്യപ്രശ്നങ്ങൾ മുതലായവ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷനുമായി ബന്ധപ്പെട്ട അപകടങ്ങളെ കാര്യമായി കുറച്ചൊന്നുമല്ല ആശയം തെറാപ്പി ഉണ്ടാക്കുന്നത്. കൂടാതെ ഉയർന്ന, ഇടത്തരം-അപായമമായ PMF ഉള്ള എല്ലാ ആൾക്കാരും ഉചിതമല്ലാത്ത ബ്രെയ്ം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറ് ദാതാവു (യോജിച്ച സാന്നിദ്ധ്യം അല്ലെങ്കിൽ പൊരുത്തപ്പെടാത്ത ബന്ധിത ദാതാക്കളുമായി) ഉണ്ടായിരിക്കും.

രോഗം സംബന്ധമായ രോഗലക്ഷണങ്ങൾ കുറയ്ക്കുന്നതിന് കുറഞ്ഞ റിസ്ക് PMF ചികിത്സ സ്വീകരിക്കുന്നവർക്ക് ശുപാർശ ചെയ്യുന്നു.

നിങ്ങൾക്ക് പറയാനുള്ളത് നല്ല മാർഗം അല്ല, അല്ലെങ്കിൽ അനുയോജ്യമായ ദാതാക്കളെ തിരിച്ചറിഞ്ഞിട്ടുണ്ടാകാം അല്ലെങ്കിൽ PMF നുള്ള മറ്റ് ആദ്യ വരി ചികിത്സകളെ നിങ്ങൾ സഹിച്ചില്ലെങ്കിൽ നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടർ ഉപദേശിച്ചിട്ടുണ്ടാകാം. സ്വാഭാവികമായും, നിങ്ങളുടെ അടുത്ത ചോദ്യം-മറ്റ് ചികിത്സാ ഓപ്ഷനുകൾ ലഭ്യമാണോ? ഭാഗ്യവശാൽ, കൂടുതൽ ചികിത്സാരീതികൾ കണ്ടെത്താൻ ശ്രമിക്കുന്ന നിരവധി പഠനങ്ങൾ ഉണ്ട്. ഈ ചില മരുന്നുകൾ ചുരുക്കമായി ഞങ്ങൾ അവലോകനം ചെയ്യും.

JAK2 ഇൻഹെബിറ്ററുകൾ

പിഎഫ്എഫിനു് ആദ്യമായി കണ്ടുപിടിച്ച ചികിത്സാരീതിയായിരുന്നു റാക്കോളിട്ടിനിബിൻ (JAK2 inhibitor). പിഎച്ച്എഫിന്റെ വികസനവുമായി ബന്ധപ്പെട്ടിരിക്കുന്നു.

സ്റ്റെം സെൽ ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ സാധ്യമല്ലാത്ത ഈ മ്യൂട്ടേഷനുകൾക്ക് അനുയോജ്യമായ ഒരു ചികിത്സയാണ് റുക്സോലിറ്റിനിബ്. ഭാഗ്യവശാൽ, അത് JAK2 മ്യൂട്ടേഷനുകളില്ലാതെ ജനങ്ങളിൽ പോലും സഹായകരമായിട്ടുണ്ട്.

PMF ചികിത്സയിലും മറ്റ് മരുന്നുകൾക്കൊപ്പം റുക്സൊലിറ്റിനിബിനെ സംയോജിപ്പിച്ചും ഉപയോഗിക്കാവുന്ന അതേ മരുന്നുകൾ (മറ്റ് JAK2 ഇൻഹെബിറ്ററുകൾ) വികസിപ്പിച്ചെടുക്കുന്നതിനുള്ള ഗവേഷണം നടക്കുന്നുണ്ട്.

PMF ചികിത്സയ്ക്കായി പഠിച്ച മറ്റൊരു JAK2 ഇൻബിബിറ്റർ ആണ് മമ്മലേട്ടിബിബ്. മത്തേലോട്ടിബിൻ ലഭിച്ച 45 ശതമാനം പേരും പ്ലീഹയുടെ അളവിൽ കുറവുണ്ടായിരുന്നു എന്നാണ് ആദ്യകാല പഠനങ്ങൾ സൂചിപ്പിക്കുന്നത്.

പഠനത്തിലെ പകുതിയിലേറെ പേരും രക്തസ്രാവത്തിൽ പുരോഗതി കൈവരിച്ചിട്ടുണ്ട്. 50 ശതമാനം പേർക്കും ട്രാൻസ്ഫ്യൂഷൻ തെറാപ്പി തടയാൻ കഴിഞ്ഞിട്ടുണ്ട്. Thrombocytopenia (കുറഞ്ഞ പ്ലേറ്റ്ലെറ്റിന്റെ എണ്ണം) വികസനം പരിമിതപ്പെടുത്താം. PMF ചികിത്സയ്ക്കുള്ള തങ്ങളുടെ പങ്ക് നിർണയിക്കാനായി മൂന്നാം ഘട്ടം പഠനങ്ങളിൽ മിക്സലോട്ടിബിബ് റക്സോലിറ്റിനിബിനെ താരതമ്യം ചെയ്യും.

രോഗപ്രതിരോധ മരുന്നുകൾ

പോംഡലൈമോയിഡ് ഒരു പ്രതിരോധ മരുന്ന് മരുന്ന് (രോഗപ്രതിരോധ വ്യവസ്ഥയെ മാറ്റുന്ന മരുന്ന്) ആണ്. ഇത് തളിഡൈമൈഡും ലീനിയോലൈമോഡുമായി ബന്ധപ്പെട്ടതാണ്. പൊതുവേ, ഈ മരുന്നുകൾ പ്രിഡിനിസോണാണ് നൽകുന്നത് (ഒരു സ്റ്റിറോയിഡ് മരുന്നുകൾ).

പിഎംഎഫിൽ ചികിത്സാകേന്ദ്രങ്ങളായി തുളസീമിഡ്ഡും ലിനിയലൈമോഡും ഇതിനകം തന്നെ പഠിച്ചു കഴിഞ്ഞിട്ടുണ്ട്. ഇരുവരും ആനുകൂല്യം കാണിക്കുന്നുണ്ടെങ്കിലും അവരുടെ ഉപയോഗം പലപ്പോഴും പാർശ്വഫലങ്ങൾ വഴി പരിമിതമാണ്. വിഷലിപ്തമായ ഒരു ഉപാധിയായി Pomalidomide വികസിപ്പിച്ചു. ചില രോഗികൾക്ക് അനീമിയയുടെ മെച്ചപ്പെടുത്തൽ ഉണ്ടെങ്കിലും പ്ലീഹയുടെ വലിപ്പത്തിൽ യാതൊരു ഫലവും കാണാനില്ല. ഈ പരിമിതമായ പ്രയോജനം ലഭിച്ചാൽ, PMF ചികിത്സയ്ക്കായി പോളിസിalidമോഡും റുക്സൊലിറ്റിബിൻ പോലുള്ള മറ്റ് ഏജന്റുമാരുമൊത്തുള്ള സംയോജിത പഠനങ്ങൾ നടക്കുന്നുണ്ട്.

എപ്പിജെനറ്റിക് മരുന്നുകൾ

ബാഹ്യമായി മാറുന്നതിനു പകരം ചില ജീനുകളുടെ പ്രകടനത്തെ സ്വാധീനിക്കുന്ന ഔഷധങ്ങളാണ് എപിജെനറ്റിക് മരുന്നുകൾ. ഈ മരുന്നുകളിലൊന്ന് ഹൈപ്പോോമൈലൈറ്റിംഗ് ഏജന്റുകളാണ്, അവയിൽ അസജിറ്റിഡൈൻ, ഡിസിറ്റാബൈൻ ഉൾപ്പെടുന്നു.

ഈ മരുന്നുകൾ നിലവിൽ myelodysplastic സിൻഡ്രോം ഉപയോഗിക്കുക . അസജിറ്റിഡൈൻ, ഡിസിബബൈൻ എന്നിവയുടെ നിർണായകമായ പഠനങ്ങൾ ആദ്യകാല ഘട്ടത്തിലാണ്. മറ്റ് മരുന്നുകൾ ജിയോണോസ്റ്റാറ്റ്, പനോബിനോസ്റ്റാറ്റ് എന്നിവ പോലെയുള്ള ഹിസ്റ്റോൺ ഡെയ്സെറ്റ്ലൈസ് (HDAC) ഇൻഹെബിറ്ററുകളാണ്.

എവർലൈമിസ്

എംട്രോ കൈനസ് ഇൻഹെബിറ്റർ, ഇമ്മ്യൂണോസെപ്രസന്റ് എന്നിങ്ങനെ ഒരു മരുന്നാണ് എവെറോളിമസ്. നിരവധി ക്യാൻസർമാർക്ക് (ബ്രെസ്റ്റ്, വൃക്കസംബന്ധമായ സെൽ കാർസിനോമ, ന്യൂറോൻഡാൻഡൈറിൻ ട്യൂമറുകൾ മുതലായവ) ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി FDA (ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ്ഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ) അംഗീകാരം നൽകുന്നു. അവയവം ട്രാൻസ്പ്ലാൻറേഷൻ (കരൾ അല്ലെങ്കിൽ കിഡ്നി) സ്വീകരിച്ചിട്ടുള്ള ആളുകളിൽ അവയവങ്ങളുടെ തിരസ്ക്കരണം തടയാനും കഴിയും. എവർലൈമിയസ് വാമൊഴിയായി എടുക്കുന്നു.

ലക്ഷണങ്ങൾ, സ്ലീപ്പർ സൈസ്, വിളർച്ച, പ്ലേറ്റ്ലെറ്റ് കണ്ട്, വെളുത്ത രക്തകോശങ്ങൾ എന്നിവ കുറയ്ക്കാൻ കഴിയുമെന്നാണ് ആദ്യകാല പഠനങ്ങൾ സൂചിപ്പിക്കുന്നത്.

ഇമിറ്റൽസ്റ്റാറ്റ്

നിരവധി കാൻസറുകളിലും മയലോഫൈബ്രോസിസിലും ഇമിറ്റൽസ്റ്റാറ്റ് പഠനം നടത്തിയിട്ടുണ്ട്. ആദ്യകാല പഠനങ്ങളിൽ, ഇത് ഇന്റർമീഡിയറ്റേറ്റ് അല്ലെങ്കിൽ ഉയർന്ന റിസ്ക് PMF ഉള്ള ചിലരിൽ പുകയില്ലാത്ത (PMH ന്റെ മരണമടഞ്ഞ അടയാളങ്ങളും ലക്ഷണങ്ങളും) ഉയർത്തിയിട്ടുണ്ട്.

നിങ്ങൾ ആദ്യ ലൈനിലെ ചികിത്സയ്ക്ക് പ്രതികരിക്കുന്നില്ലെങ്കിൽ, ഒരു ക്ലിനിക്കൽ ട്രയൽ എൻറോൾ ചെയ്യുന്നതിലൂടെ നിങ്ങൾക്ക് നവീന തെറാപ്പിമാർക്ക് പ്രവേശനം ലഭിക്കും. ഇപ്പോൾ മൈലോഫെബ്രോസിസുള്ള ആളുകളുടെ ചികിത്സയുടെ വിശകലനം 20-ലധികം ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളിലാണ്. നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറുമായി ഈ ഓപ്ഷൻ ചർച്ച ചെയ്യാം.

> ഉറവിടങ്ങൾ:

> സെർവന്റ്സ് എഫ്. ഞാൻ എങ്ങനെ പ്രഥമ മയലോഫൈബ്രോസിസ് ചികിത്സിക്കും. രക്തം. 2014; 124: 2635-2642.

> ഗെയേസർ എച്ച്.എൽ. ആൻഡ് മെസ ആർ. Myeloproliferative neoplasms for ചികിത്സ: എപ്പോൾ, ഏത് ഏജന്റ്, എങ്ങനെ? രക്തം. 2014; 124: 3529-3537.